Le Nirogacestat, nouveau médicament destiné aux patients atteints de tumeurs desmoïdes agressives, atténue leurs symptômes de façon significative, a indiqué jeudi l'UZ Leuven, qui a contribué à l'étude à l'origine de cette découverte.
Une tumeur desmoïde est une affection locale et rare du tissu conjonctif. Ce type de tumeur se développe notamment dans l'abdomen des patients, mais peut aussi toucher le cou et d'autres parties du corps. La maladie est souvent à l'origine de douleurs et d'importantes limitations fonctionnelles. Il n'existe pas de chiffres fiables concernant le nombre de patients atteints de telles tumeurs en Belgique et dans le monde, mais il est néanmoins avér é que la maladie reste très rare.
Une recherche récente a pu démontrer qu'un nouveau traitement, le Nirogacestat, peut considérablement soulager les symptômes des patients atteints d'une forme agressive de la tumeur. Au total, 142 patients soignés dans 37 grands hôpitaux d'Europe et d'Amérique du Nord ont participé à l'étude. Tous présentaient une forme avancée et sévère de la maladie.
Environ 90% des patients qui se sont vus administrer le traitement ont constaté une amélioration partielle ou totale de leurs symptômes. Le risque que la tumeur grossisse diminue quant à lui de 70% chez les patients qui prennent le médicament. Les chercheurs ont par ailleurs remarqué une diminution de la douleur et des limitations physiques des patients qui prenaient le médicament, ainsi qu'une amélioration de leur qualité de vie.
"Une étude pilote datant de 2017 est arrivée aux mêmes résultats convaincants", affirme le professeur Patrick Schöffski, chef du service d'oncologie médicale générale de l'UZ Leuven. "Le Nirogacestat est le premier médicament pour lequel de telles conclusions scientifiques ont été mises en lumière. C'est une excellente nouvelle pour les patients."
Le traitement est administré oralement. Pendant la durée de l'étude, qui s'est partiellement déroulée pendant le confinement, les patients pouvaient dès lors simplement prendre le médicament de chez eux. Les effets secondaires sont par ailleurs restés très limités chez la grande majorité des participants à l'étude.
Le Nirogacestat avait déjà été développé il y a quelque temps par la société pharmaceutique Pfizer. Alors que la firme a décidé de ne pas poursuivre l'étude, le médicament a continué d'être testé au sein du milieu universitaire. L'étude à l'origine de ces nouveaux résultats a quant à elle été mise en place par l'entreprise SpringWorks.
L'Agence fédérale américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a lancé une procédure prioritaire pour approuver le médicament. L'approbation par l'Agence européenne des médicaments (EMA) devrait normalement suivre. Une fois toutes les autorisations obtenues, le traitement pourra être commercialisé. Selon le professeur Schöffski, il est toutefois impossible de prévoir quand il sera disponible sur le marché.
