Il y a deux ans, le bébé Pia atteint d’amyotrophie spinale et ses parents faisaient la une de  l’actualité en organisant une collecte de fonds pour pouvoir se procurer le Zolgensma®,  qui n’était pas encore approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA), mais  qui était déjà disponible aux Etats-Unis. Après d’intenses négociations où la Belgique a  collaboré avec les Pays-Bas et l’Irlande, un accord est intervenu pour que le Zolgensma®  soit aussi remboursé dans notre pays. « L’accès à ce genre de médicament aussi important  ne peut plus dépendre de collectes de fonds: la solidarité de l’assurance-maladie est ici  nécessaire », commente Frank Vandenbroucke, Ministre des Affaires sociales et de la  Santé publique.  

L’amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire rare, autosomique récessive  (liée à un défaut au niveau du gène SMN1) et invalidante qui se caractérise par une  dégénérescence des motoneurones dans la moelle épinière qui se traduit par une atrophie  des muscles squelettiques et une faiblesse musculaire qui touche généralement les  membres. Si elle n’est pas traitée à temps, le pronostic de ces enfants pour les formes les plus  sévères est très sombre. 

Approuvé par l’EMA puis autorisé au remboursement en Belgique 

Avant de pouvoir discuter d’un éventuel remboursement en Belgique, il fallait que l’Agence  Européenne du Médicament (EMA) remette un avis favorable concernant son utilité et son  efficacité. Ensuite, en mai 2020, le médicament a obtenu le feu vert de la Commission  européenne pour être commercialisé au sein de l’Union européenne. 

Après un avis positif de la Commission de Remboursement des Médicaments et des négociations, un accord est à son tour intervenu dans notre pays entre l’INAMI et la firme  Novartis Gene Therapies. Le contrat entre les deux parties a été signé hier soir. 

Déjà pour les formes présymptomatiques 

Dès le 1er décembre, Zolgensma® sera remboursé en Belgique pour les enfants jusqu’à deux ans ou de moins de 13,5kg avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 dans deux  cas : des patients atteints de SMA de type 1 symptomatique ou des patients atteints de SMA  pré-symptomatique avec jusqu’à trois copies du gène SMN2. Pour maîtriser la maladie au  mieux, il est important d’intervenir et de traiter l’enfant le plus rapidement possible.  

Il s’agit d’un traitement administré par voie intraveineuse, dans un centre de référence sous  haute surveillance, en une seule fois. 

Selon les estimations 11 enfants concernés chaque année

Pour aider les petits patients SMA présymptomatiques, un dépistage systématique de tous  les nouveau-nés est nécessaire. En Belgique francophone, un dépistage est organisé dès les  premiers mois de vie de l’enfant. La Flandre est, quant à elle, en train de travailler sur  l’organisation de ce dépistage. En tenant compte des enfants qui ont un diagnostic de SMA  de type 1, mais aussi des bébés qui sont encore asymptomatiques mais qui ont été dépistés  positifs à l’amyotrophie spinale, on estime qu’environ 11 enfants par an pourront bénéficier  de ce médicament prometteur une fois que le dépistage sera organisé dans l’ensemble de la  Belgique. 

Une collaboration internationale particulièrement efficace 

Si ce remboursement a pu être obtenu en Belgique, c’est grâce à une collaboration intense  entre trois pays de l’Union européenne, réunis au sien de l’initiative BeNeLuxa.  Concrètement, ce sont la Belgique, l’Irlande et les Pays-Bas qui se sont mis autour de la table  et qui ont mené les négociations de remboursement du médicament.  

« Pour des médicaments innovants et onéreux, il est essentiel que des pays puissent unir  leurs forces, rassembler leurs connaissances et négocier ensemble avec l’industrie  pharmaceutique, afin que le coût d’un médicament, certes qui change la vie des patients et  qui peut dans certains cas les sauver, puisse se justifier dans un budget soins de santé qui  doit rester maîtrisé et qui ne peut se permettre de dérailler. Dans ce cadre, je tiens à féliciter  BeNeLuxa pour le travail accompli et encourage notre pays à poursuivre de telles  collaborations pour le remboursement d’autres médicaments », conclut le Ministre  Vandenbroucke.